Sanofi obtient la désignation de médicament orphelin pour le SAR446523 contre le myélome multiple
Sanofi, entreprise biopharmaceutique française, a récemment annoncé que son anticorps monoclonal SAR446523 a reçu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Cette reconnaissance concerne le traitement potentiel du myélome multiple récidivant ou réfractaire (R/R MM), une forme agressive de cancer des plasmocytes.
Le SAR446523 cible le récepteur GPRC5D, dont l'expression est significativement accrue sur les plasmocytes des patients atteints de myélome multiple, tout en étant faiblement exprimé dans les tissus sains. Cette spécificité permet d'envisager un traitement plus efficace avec moins d'effets secondaires. La désignation de médicament orphelin est attribuée aux traitements destinés à des maladies rares touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis, et souligne l'engagement de Sanofi envers l'innovation dans le domaine de l'oncologie.
Selon Alyssa Johnsen, Responsable Mondiale du développement immunologique et oncologique chez Sanofi, cette étape est cruciale pour le développement de nouvelles options thérapeutiques pour les patients souffrant de myélome multiple. Elle rappelle également l'expertise de Sanofi dans ce domaine, ayant précédemment développé un autre traitement d'immunothérapie largement utilisé.
Actuellement, l'innocuité et l'efficacité du SAR446523 sont en cours d'évaluation dans une étude de phase 1, la première chez l'homme, portant le numéro d'identification clinique NCT06630806. Le traitement est administré par voie sous-cutanée, et son développement se fait au sein du site de recherche et développement de Sanofi à Vitry-sur-Seine, en France.
Le myélome multiple, bien que considéré comme une maladie rare, est la deuxième affection hématologique maligne la plus fréquente, avec plus de 180 000 nouveaux cas diagnostiqués chaque année dans le monde. Malgré les avancées thérapeutiques, cette maladie reste incurable, avec un taux de survie à cinq ans de seulement 62% pour les patients nouvellement diagnostiqués. Les besoins en nouvelles options thérapeutiques, notamment pour les patients non éligibles à la greffe, sont donc pressants.
Sanofi continue de démontrer son engagement envers l'oncologie en développant des traitements innovants, visant à transformer les soins pour les cancers rares et difficiles à traiter. Pour plus d'informations sur les études cliniques liées au myélome multiple, les investisseurs peuvent consulter le site clinicaltrials.gov.