Sanofi : L'Efdoralprine Alfa, une avancée majeure dans le traitement de l'emphysème par déficit en alpha-1-antitrypsine
Sanofi a récemment annoncé des résultats prometteurs concernant son traitement expérimental efdoralprine alfa (SAR447537), qui a atteint tous les critères d'évaluation dans l'étude de phase II ElevAATe, dédiée à l'emphysème causé par un déficit en alpha-1-antitrypsine (DAAT). Cette étude a démontré que l'efdoralprine alfa surpasse le traitement standard dérivé du plasma, offrant ainsi une nouvelle option thérapeutique pour les patients atteints de cette maladie rare.
Les résultats de l'étude montrent que l'efdoralprine alfa, administré toutes les trois ou quatre semaines, a significativement augmenté les taux d'AAT fonctionnels chez les patients, atteignant des niveaux normaux. En comparaison, le traitement standard nécessite des perfusions hebdomadaires, ce qui rend cette nouvelle approche beaucoup plus pratique pour les patients. Les données ont révélé une augmentation statistiquement significative des concentrations d'AAT fonctionnelles à la semaine 32 (p < 0,0001) et ont également satisfait aux critères d'évaluation secondaires, tels qu'une meilleure concentration moyenne de fAAT.
Le profil de sécurité de l'efdoralprine alfa a été jugé comparable à celui des traitements dérivés du plasma, avec des effets indésirables similaires. Sanofi prévoit d'approfondir l'évaluation de la sécurité dans une étude de phase II supplémentaire, ElevAATe OLE.
Christopher Corsico, responsable mondial du développement chez Sanofi, a souligné l'importance de ces résultats : « Ces données démontrent que l’efdoralprine alfa a atteint des taux d’AAT fonctionnels systématiquement supérieurs à la normale, avec un dosage moins fréquent qu’avec un traitement standard actuel. »
Le DAAT, qui touche environ 235 000 personnes dans le monde, est une maladie héréditaire rare entraînant une détérioration progressive des tissus pulmonaires et hépatiques. Actuellement, près de 90 % des patients demeurent non diagnostiqués, ce qui souligne l'importance de nouvelles options de traitement comme l'efdoralprine alfa. Ce dernier a reçu la désignation de médicament orphelin et à voie rapide de la FDA, renforçant son potentiel sur le marché.
Sanofi prévoit de présenter ces résultats lors de futures conférences médicales et d'engager des discussions avec les autorités réglementaires pour les prochaines étapes. Avec ces avancées, l'efdoralprine alfa pourrait transformer la prise en charge du DAAT, répondant à un besoin crucial pour des millions de patients à travers le monde.