BT-001 : Une avancée prometteuse dans le traitement des cancers avancés
Transgene et BioInvent ont récemment dévoilé des résultats encourageants concernant leur candidat-médicament BT-001, un virus oncolytique innovant, lors du congrès annuel de la Société européenne d’oncologie médicale (ESMO) 2025. Cette thérapie a démontré une activité antitumorale locale et à distance chez des patients atteints de tumeurs solides avancées en échec thérapeutique.
BT-001, administré en combinaison avec pembrolizumab (KEYTRUDA®), a montré une bonne tolérance ainsi qu'une efficacité persistante sur les lésions tumorales, qu'elles soient injectées ou non. Les données préliminaires indiquent une réduction significative des tumeurs dans 5 des 16 lésions injectées, notamment chez des patients atteints de mélanome et de sarcome. De plus, des réponses partielles durables ont été observées, renforçant l'espoir d'une nouvelle option thérapeutique pour des patients qui n'ont pas répondu aux traitements actuels.
Le professeur Céleste Lebbé, dermatologue à l'hôpital Saint-Louis à Paris, a souligné l'importance de ces résultats, notant que BT-001 pourrait transformer les tumeurs « froides » en tumeurs immunologiquement actives. Cette transformation pourrait élargir les options de traitement pour de nombreux patients, en particulier ceux dont les alternatives sont limitées.
Selon le Dr Alessandro Riva, PDG de Transgene, ces résultats cliniques confirment le mécanisme d'action de BT-001 et ouvrent la voie à un développement plus poussé de ce traitement. La combinaison de BT-001 avec pembrolizumab pourrait améliorer l'efficacité des inhibiteurs de points de contrôle immunitaires (ICI) chez les patients en situation critique.
BT-001 est issu de la plateforme Invir.IO® et a été conçu pour exprimer la cytokine GM-CSF et un anticorps monoclonal anti-CTLA-4. Ce double mécanisme vise à induire une réponse antitumorale forte tout en minimisant les effets secondaires systémiques. L'essai clinique en cours (NCT04725331) évalue la sécurité et l'efficacité de BT-001, tant en monothérapie qu'en association avec pembrolizumab.
Les sociétés Transgene et BioInvent continuent de collaborer pour explorer les bénéfices de BT-001 et partageront de nouvelles données au fur et à mesure de leur disponibilité. Ces avancées pourraient marquer un tournant dans le paysage de l'immunothérapie contre le cancer, offrant de nouvelles perspectives aux investisseurs et acteurs du secteur de la biotechnologie.