Sensorion : Avancées prometteuses dans la thérapie génique pour la surdité congénitale avec SENS-501
Sensorion, société française de biotechnologie spécialisée dans les thérapies pour la perte auditive, a récemment annoncé des données préliminaires encourageantes concernant son essai clinique de Phase 1/2, Audiogene. Cet essai évalue le candidat de thérapie génique SENS-501, destiné à traiter une forme spécifique de surdité congénitale liée à des mutations du gène OTOF (otoferline).
Les résultats de la première cohorte, comprenant cinq patients âgés de 6 à 31 mois, montrent un bon profil de sécurité, sans événements indésirables graves. Parmi ces patients, un enfant de 11 mois a présenté une amélioration significative de son audition trois mois après l'injection de SENS-501. Les tests auditifs ont révélé des réponses positives et une amélioration notable des niveaux d'audition, augmentant ainsi l'espoir pour les familles touchées par cette forme rare de surdité.
Le recrutement de la seconde cohorte, qui évaluera une dose plus élevée de SENS-501, est presque terminé, et Sensorion prévoit de publier de nouvelles données dès qu'elles seront disponibles. Le Professeur Catherine Birman, spécialiste en oto-rhino-laryngologie, a exprimé son enthousiasme face aux résultats préliminaires, soulignant l'importance de cette innovation pour les jeunes enfants.
La thérapie génique SENS-501 vise à restaurer l'audition en introduisant une copie fonctionnelle du gène OTOF directement dans les cellules ciliées de l'oreille interne via des vecteurs viraux. Ce programme représente un espoir majeur pour les familles affectées par des déficiences auditives héréditaires, particulièrement chez les nourrissons qui n'ont pas encore reçu d'implants cochléaires.
En ciblant les premières années de vie, période cruciale pour le développement du langage, Sensorion espère maximiser les chances d'acquisition d'une parole et d'un langage normaux. L'essai Audiogene est soutenu par un partenariat stratégique avec l'Institut Pasteur et pourrait potentiellement transformer le traitement de la surdité congénitale.
En conclusion, les avancées réalisées par Sensorion dans le cadre de l'essai Audiogene renforcent la position de la société comme acteur clé dans le domaine de la biotechnologie auditive. Les investisseurs et les parties prenantes sont invités à suivre de près l'évolution de cette recherche prometteuse.