Sanofi obtient la désignation de médicament orphelin pour le riliprubart dans la transplantation d'organes
Sanofi a annoncé que le riliprubart, un anticorps monoclonal humanisé, a reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA (Food and Drug Administration) des États-Unis pour son utilisation dans le traitement du rejet induit par les anticorps (RIA) chez les receveurs de greffes d'organes solides. Cette décision marque une avancée significative dans le domaine de la médecine de transplantation, où le RIA représente un défi majeur sans traitement approuvé à ce jour.
Le riliprubart est actuellement évalué dans le cadre d'une étude de phase 2 visant à prévenir et traiter le rejet actif chez les receveurs de greffes rénales. Cette étude comprend deux cohortes : les patients à risque de rejet et ceux présentant déjà des formes actives de rejet induit par les anticorps (NCT05156710). Selon Alyssa Johnsen, responsable du développement thérapeutique mondial chez Sanofi, cette désignation est une étape clé pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits en immunologie.
En parallèle, le riliprubart a également été désigné comme médicament orphelin pour une utilisation expérimentale dans le traitement de la polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (PIDC) aux États-Unis et en Europe. Sanofi mène actuellement deux études de phase 3 pour cette indication, ciblant des patients réfractaires aux traitements standards et ceux traités par immunoglobuline intraveineuse (IgIV).
Le riliprubart agit en inhibant sélectivement les C1 activés dans la voie classique du complément, ce qui en fait un candidat potentiel de première classe dans le domaine des thérapies immunologiques. Bien que ses profils de sécurité et d’efficacité n'aient pas encore été évalués par les autorités réglementaires, le programme de développement clinique en cours démontre l'engagement de Sanofi à explorer les applications du riliprubart dans diverses maladies à médiation immunitaire.
Le rejet induit par les anticorps constitue une complication grave après une transplantation, lorsque le système immunitaire du receveur attaque l'organe transplanté. Les patients sensibilisés, ayant des anticorps préexistants, sont particulièrement à risque. Une réponse immunitaire non traitée peut entraîner des lésions organiques et une défaillance potentielle de l'organe.
Avec ces avancées, Sanofi continue de renforcer sa position dans le secteur biopharmaceutique, en mettant l'accent sur l'innovation et la recherche dans des domaines critiques de la santé. L'entreprise est cotée sur EURONEXT (SAN) et NASDAQ (SNY), témoignant de son engagement envers la création de valeur pour ses investisseurs.