Sanofi obtient l'approbation de Wayrilz au Japon pour traiter la thrombocytopénie immunitaire
Sanofi a récemment annoncé l'approbation de son médicament Wayrilz (rilzabrutinib) par le ministère de la Santé, du Travail et du Bien-être du Japon. Ce nouvel inhibiteur oral réversible de la tyrosine kinase de Bruton (iBTK) est destiné à traiter la thrombocytopénie immunitaire (TPI), une maladie rare caractérisée par un dérèglement immunitaire entraînant une diminution du nombre de plaquettes sanguines, ce qui peut causer des saignements et affecter la qualité de vie des patients.
Cette approbation repose sur les résultats prometteurs de l'étude de phase 3 LUNA 3, qui a démontré que Wayrilz offre une réponse plaquettaire rapide et durable. En effet, 64 % des patients traités ont montré une réponse positive après 12 semaines, contre seulement 32 % dans le groupe placebo. De plus, les patients sous Wayrilz ont présenté une réponse plaquettaire durable significativement plus élevée à la semaine 25, avec 23 % d'entre eux atteignant cet objectif contre 0 % dans le groupe placebo (p < 0,0001).
Le Dr Hisashi Kato, expert en transfusion sanguine et thérapie cellulaire à l'Hôpital de l'Université d'Osaka, a souligné l'importance d'atteindre une numération plaquettaire proche de la normale pour les patients TPI. Il a également noté que Wayrilz pourrait améliorer non seulement le taux de plaquettes, mais aussi la qualité de vie des patients, en prenant en compte des symptômes associés tels que la fatigue.
Manuela Buxo, vice-présidente exécutive chez Sanofi, a déclaré : "Les personnes atteintes de TPI font face à un grand besoin non satisfait, même avec les traitements existants. Wayrilz, grâce à son mécanisme d'action innovant, offre un nouvel espoir aux patients qui n'ont pas répondu à d'autres traitements."
L'étude LUNA 3 a inclus 202 adultes atteints de TPI persistante ou chronique, et a mis en évidence des résultats encourageants en termes d'efficacité et de sécurité. Les effets indésirables les plus fréquents observés étaient la diarrhée, les nausées et les maux de tête, mais ils restent gérables.
Wayrilz est également en cours d'évaluation pour d'autres maladies rares, telles que la maladie liée à IgG4 et l'anémie hémolytique auto-immune chaude, et a été désigné comme médicament orphelin pour plusieurs indications au Japon.
En conclusion, l'approbation de Wayrilz représente une avancée significative pour Sanofi dans son engagement à fournir des traitements innovants pour les maladies rares. Cette étape souligne l'importance de la recherche et développement dans le secteur biopharmaceutique, et pourrait avoir des implications positives pour les investisseurs intéressés par les avancées thérapeutiques dans le domaine de l'immunologie.
Source : communiqué de SANOFI déposé auprès de l'AMF le 23 juin 2026.