Sanofi : Nexviazyme montre des résultats prometteurs dans le traitement de la maladie de Pompe infantile
Sanofi a annoncé des résultats positifs pour son traitement Nexviazyme (avalglucosidase alfa) dans le cadre d'une étude de phase III, baptisée Baby-COMET, portant sur la forme infantile de la maladie de Pompe. Cette étude a atteint tous ses critères d'évaluation principaux et secondaires, ce qui pourrait ouvrir la voie à une demande d'autorisation aux États-Unis pour traiter cette maladie rare et évolutive.
L'objectif principal de l'étude était de déterminer la proportion de nourrissons, âgés de zéro à six mois et naïfs de tout traitement, qui étaient vivants et exempts de ventilation invasive après 52 semaines de traitement. Les résultats ont montré que le traitement a été efficace, atteignant cet objectif crucial. De plus, tous les critères d'évaluation secondaires ont également été satisfaits, incluant des améliorations significatives des mesures de progression de la maladie.
Les résultats de l'étude seront présentés lors du 19e Congrès international sur les maladies neuromusculaires à Florence, en Italie, le 8 juillet 2026. Sanofi prévoit de soumettre ces données à la Food and Drug Administration (FDA) pour une extension d'indication au cours du second semestre 2026.
La maladie de Pompe est causée par un déficit en enzyme alpha-glucosidase acide (GAA), entraînant une accumulation de glycogène dans les cellules musculaires, ce qui peut provoquer des complications graves, notamment cardiaques et respiratoires. Le Nexviazyme a été conçu pour améliorer la captation de l'enzyme GAA, facilitant ainsi l'élimination du glycogène excessif et potentiellement réduisant les dommages musculaires.
Le profil de sécurité du Nexviazyme a été jugé satisfaisant, sans événements indésirables graves liés au traitement. Cela renforce la confiance dans ce médicament comme option thérapeutique pour les nourrissons atteints de cette maladie dévastatrice.
Houman Ashrafian, Vice-Président Exécutif chez Sanofi, a souligné l'importance de ces résultats pour élargir l'accès au Nexviazyme pour les patients confrontés à des options thérapeutiques limitées durant les premiers mois de vie. Cette avancée pourrait transformer le paysage du traitement de la maladie de Pompe infantile, offrant un espoir à de nombreuses familles.
Actuellement, le Nexviazyme est déjà approuvé dans plusieurs pays pour le traitement de la maladie de Pompe, mais son efficacité dans le cadre de l'IOPD (infantile-onset Pompe disease) reste à évaluer par la FDA. Les investisseurs et les parties prenantes suivront de près les développements futurs concernant ce traitement prometteur.
Source : communiqué de SANOFI déposé auprès de l'AMF le 30 juin 2026.