Sanofi : Le rilzabrutinib reçoit la désignation de médicament orphelin pour la drépanocytose aux États-Unis
Sanofi a annoncé que son traitement expérimental, le rilzabrutinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK), a obtenu la désignation de médicament orphelin par la FDA pour le traitement de la drépanocytose. Cette reconnaissance marque la quatrième désignation de ce type pour le rilzabrutinib, soulignant l'engagement de Sanofi envers les maladies rares nécessitant des traitements innovants.
La drépanocytose est une maladie génétique rare qui affecte la forme des globules rouges, entraînant des douleurs intenses et d'autres complications graves. Aux États-Unis, cette maladie touche plus de 100 000 personnes, dont une majorité d’Afro-Américains. Les patients souffrent souvent d'épisodes de douleur sévère dus à des crises vaso-occlusives, rendant crucial le développement de nouvelles thérapies.
Le rilzabrutinib agit en modulant les réponses du système immunitaire, ce qui pourrait réduire l'inflammation et les crises vaso-occlusives associées à la drépanocytose. Karin Knobe, directrice mondiale du développement des maladies rares chez Sanofi, a déclaré que cette désignation renforce leur volonté de répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients.
En plus de la drépanocytose, le rilzabrutinib a également reçu des désignations similaires pour d'autres conditions rares comme la thrombocytopénie immunitaire et l'anémie hémolytique auto-immune chaude. Actuellement, le médicament est en cours d'examen réglementaire aux États-Unis, dans l'UE et en Chine, et sa date d'action cible pour la décision réglementaire de la FDA concernant la thrombocytopénie immunitaire est fixée au 29 août 2025.
Des données précliniques présentées lors de l'ASH 2024 ont montré que le rilzabrutinib pouvait réduire la vaso-occlusion chez des modèles animaux atteints de drépanocytose, renforçant ainsi son potentiel thérapeutique.
En tant qu'entreprise biopharmaceutique, Sanofi continue d'innover en recherche et développement, utilisant des technologies avancées pour créer des médicaments qui améliorent la vie des patients. La société est cotée sur EURONEXT sous le symbole SAN et sur NASDAQ sous le symbole SNY. Les investisseurs sont invités à suivre de près l'évolution de ce médicament prometteur et les implications potentielles pour le marché des traitements des maladies rares.