Sanofi : Le riliprubart reçoit la désignation de médicament orphelin au Japon pour traiter la PIDC
Sanofi a annoncé que le riliprubart, un anticorps monoclonal prometteur, a obtenu la désignation de médicament orphelin au Japon pour le traitement de la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC). Cette reconnaissance par le ministère japonais de la Santé souligne l'importance de ce traitement dans un domaine où les besoins médicaux demeurent largement insatisfaits.
Actuellement, deux études de phase 3 sont en cours pour évaluer l'efficacité du riliprubart chez des patients atteints de PIDC. Environ 30 % des patients ne répondent pas aux traitements standards disponibles, ce qui met en lumière la nécessité d'options thérapeutiques innovantes. La désignation de médicament orphelin, également accordée aux États-Unis et en Europe, reflète la reconnaissance mondiale du potentiel du riliprubart à améliorer la qualité de vie des personnes touchées par cette maladie rare.
Le Dr Erik Wallstroem, directeur mondial du développement en neurologie chez Sanofi, a déclaré : « La désignation de riliprubart comme médicament orphelin pour les personnes vivant avec la PIDC au Japon souligne notre engagement à tirer parti de notre compréhension approfondie du système immunitaire pour traiter les troubles neurologiques rares. »
Les données de l'étude de phase 2, présentées lors du congrès de la Peripheral Nerve Society, montrent des résultats prometteurs concernant l'efficacité et la sécurité du riliprubart sur une période de 76 semaines. Ces résultats suggèrent un bénéfice durable pour les patients atteints de PIDC. Les études en cours, MOBILIZE et VITALISER, se concentrent respectivement sur des patients réfractaires aux traitements standards et ceux traités par IgIV, renforçant ainsi l'engagement de Sanofi envers l'innovation thérapeutique.
La PIDC est une affection rare qui entraîne une faiblesse progressive et des déficits sensoriels. Bien que des traitements existent, beaucoup de patients continuent à souffrir de symptômes résiduels, compromettant leur qualité de vie. Environ 70 % des patients qui répondent aux traitements standards le font de manière incomplète, soulignant l'urgence d'alternatives efficaces telles que le riliprubart.
En tant qu'entreprise biopharmaceutique innovante, Sanofi s'engage à utiliser l'intelligence artificielle et une recherche approfondie pour développer des médicaments qui répondent aux défis de santé actuels. Le riliprubart représente une avancée significative dans le traitement de la PIDC, et son développement continu pourrait transformer la vie de milliers de patients à travers le monde.