GenSight Biologics : Un partenariat stratégique avec Catalent pour la fabrication de LUMEVOQ®
GenSight Biologics, une société biopharmaceutique spécialisée dans les thérapies géniques, a annoncé un transfert réussi de la phase amont du processus de fabrication de son produit phare, LUMEVOQ®, vers le leader mondial Catalent, Inc.. Cette étape majeure vise à sécuriser l'approvisionnement de ce traitement innovant destiné à la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie rare liée aux mitochondries.
Le transfert de technologie vers Catalent est essentiel pour améliorer les rendements de production et perfectionner les méthodes analytiques, facilitant ainsi les futures soumissions réglementaires. Scott Jeffers, Directeur Technique de GenSight, a souligné l'importance de cette collaboration, qui renforce la qualité et la sécurité des produits fabriqués.
Catalent a déjà démontré sa capacité en produisant un lot de drug product, libéré pour usage humain en novembre 2024, qui servira à alimenter un programme d'accès compassionnel et une étude de « dose-ranging » en France. Ce partenariat permet également à GenSight de préparer son essai clinique mondial de Phase III, prévu pour 2026, tout en assurant une flexibilité accrue dans la production conforme aux Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF).
Dans le cadre de sa stratégie globale, GenSight Biologics s'engage à répondre aux exigences réglementaires aux États-Unis et en Europe, tout en finalisant le transfert vers Catalent pour garantir un approvisionnement fiable. Laurence Rodriguez, Directrice Générale de GenSight, a déclaré que ce partenariat est un pilier essentiel de leur stratégie, visant à surmonter les défis passés et à offrir un traitement sûr et efficace aux patients souffrant de NOHL.
La neuropathie optique héréditaire de Leber est une maladie rare qui entraîne une perte rapide et irréversible de la vision, affectant principalement les jeunes adultes. LUMEVOQ®, utilisant une technologie de ciblage mitochondrial, a été conçu pour traiter cette condition débilitante. Bien que le produit n'ait pas encore été enregistré dans aucun pays, son développement est prometteur et pourrait répondre à un besoin médical urgent.
En conclusion, le partenariat entre GenSight Biologics et Catalent représente une avancée significative dans la fabrication de LUMEVOQ®, renforçant ainsi la position de GenSight sur le marché des thérapies géniques et ouvrant la voie à des traitements innovants pour les maladies neurodégénératives.