GenSight Biologics : Avancées clés dans le développement de GS010/LUMEVOQ® et programmes d'accès précoce
GenSight Biologics, société biopharmaceutique cotée sur Euronext (SIGHT), a récemment fourni des mises à jour significatives concernant ses programmes d'accès précoce pour GS010/LUMEVOQ® et l'étude de dose REVISE. Cette thérapie génique est en phase clinique pour traiter la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL), une maladie rare causée par une mutation du gène mitochondrial ND4.
Le programme d'Autorisation d'Accès Compassionnel (AAC) a été approuvé par l'ANSM en décembre 2025, permettant à GenSight de commencer les traitements dès ce mois-ci. Les demandes individuelles soumises en février ont reçu un feu vert, et les premiers traitements sont prévus pour la mi-mars à l'Hôpital national des 15-20.
En parallèle, l'étude REVISE progresse selon le calendrier prévu, avec un premier patient traité en février et un second patient devant être recruté prochainement. Cette étude est cruciale pour évaluer l'efficacité de GS010/LUMEVOQ® dans le traitement de la NOHL.
Au niveau international, GenSight a également enregistré des avancées notables. En Israël, un deuxième patient a été approuvé pour le traitement dans le cadre du programme payant d'accès précoce, et les logistiques sont mises en place pour assurer l'administration du produit dans le trimestre à venir. Aux États-Unis, la FDA a autorisé un deuxième IND individuel dans le cadre du programme « Expanded Access », permettant ainsi le traitement d'un second patient.
Les premiers paiements pour les traitements réalisés en France devraient être perçus d'ici fin mars 2026. Bien que la société ne puisse pas prévoir avec précision le calendrier des traitements et des encaissements, elle estime que les revenus générés seront suffisants pour garantir sa continuité opérationnelle au-delà de février 2026. De plus, GenSight prévoit de poursuivre ses efforts de financement, tant dilutifs que non dilutifs, afin de soutenir ses opérations et financer l'étude de Phase III RECOVER.
En résumé, GenSight Biologics continue de faire des avancées prometteuses dans le développement de ses thérapies géniques, offrant des perspectives encourageantes pour les investisseurs et les parties prenantes intéressées par le secteur des biotechnologies.
Source : communiqué de GENSIGHT BIOLOGICS déposé auprès de l'AMF le 9 mars 2026.