GenSight Biologics : Lancement de l'étude clinique REVISE pour GS010, une avancée majeure dans le traitement de la neuropathie optique héréditaire
GenSight Biologics (Euronext : SIGHT) et l'Hôpital national des 15-20 à Paris ont annoncé le traitement du premier patient dans le cadre de l'étude clinique REVISE dédiée à leur thérapie génique candidate, GS010/LUMEVOQ®. Cette étude, qui a débuté en février 2026, vise à recruter un total de 14 patients pour évaluer l'efficacité de GS010 dans le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie rare causée par une mutation du gène mitochondrial ND4.
Cette initiative marque un tournant significatif dans la lutte contre les pathologies de la vision, l'Hôpital national des 15-20 étant actuellement le seul établissement en Europe à mener cette étude. En parallèle, l'hôpital a également reçu l'autorisation d'administrer GS010 dans le cadre d'une Autorisation d'Accès Compassionnel (AAC), permettant aux patients étrangers de bénéficier de ce traitement sous certaines conditions.
Le Directeur Général de l'hôpital, Nicolas Péju, a souligné l'importance de cette collaboration avec GenSight, affirmant que l'engagement envers les avancées scientifiques est essentiel pour offrir des solutions aux patients atteints de maladies rares. L'étude REVISE, demandée par l'ANSM, a été approuvée en décembre 2025 et se concentre sur l'évaluation de deux doses de GS010.
La neuropathie optique héréditaire de Leber est une maladie mitochondriale rare, souvent associée à une perte de vision rapide et irréversible, conduisant à la cécité légale. La mutation du gène ND4 représente la forme la plus courante et est liée à un pronostic visuel défavorable. Le développement de GS010 est donc crucial, répondant à un besoin médical non satisfait pour ces patients.
La Directrice Médicale de GenSight, Dr Magali Taiel, a exprimé sa satisfaction quant à l'ouverture de deux voies de traitement pour les patients en France. En effet, la société prévoit de lancer un nouvel essai clinique de Phase III d'ici la fin de l'année, renforçant ainsi son engagement envers le développement clinique de cette thérapie génique.
Il est important de noter que GS010/LUMEVOQ® n'a pas encore reçu d'autorisation de mise sur le marché dans aucun pays et n'est pas disponible commercialement. Toutefois, la technologie innovante développée par GenSight pourrait transformer le paysage du traitement des maladies rétiniennes, offrant des perspectives prometteuses pour les patients et les investisseurs intéressés par les biotechnologies.
Pour plus d'informations, les investisseurs peuvent consulter les sites web respectifs de l'Hôpital national des 15-20 et de GenSight Biologics.
Source : communiqué de GENSIGHT BIOLOGICS déposé auprès de l'AMF le 10 février 2026.