GenSight Biologics Publie des Résultats Prometteurs sur la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber
GenSight Biologics, une société biopharmaceutique française cotée sur Euronext sous le symbole SIGHT, a récemment annoncé la publication d'une étude majeure concernant sa thérapie génique GS010/LUMEVOQ® pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL). Cette étude, qui compare indirectement l'efficacité de GS010 à celle de l'idébénone, le seul traitement actuellement approuvé pour cette maladie rare, a été publiée dans le numéro d'avril 2026 du British Journal of Ophthalmology.
La neuropathie optique héréditaire de Leber est une maladie génétique mitochondriale transmise par la mère, touchant principalement les adolescents et les jeunes adultes, et se caractérise par une perte de vision brutale et irréversible. Environ 97 % des patients souffrent d'une atteinte bilatérale dans l'année suivant le début des symptômes, ce qui rend l'urgence d'un traitement efficace encore plus pressante.
Dans le cadre de cette étude, la méthode de Matching Adjusted Indirect Comparison (MAIC) a été utilisée, permettant de comparer les résultats des essais cliniques de GS010 avec ceux de l’idébénone. L’analyse a mis en évidence des résultats prometteurs pour GS010, renforçant ainsi la position de GenSight Biologics sur le marché des thérapies géniques.
GenSight Biologics se spécialise dans le développement de traitements innovants pour les maladies neurodégénératives, s'appuyant sur des technologies de pointe telles que le Mitochondrial Targeting Sequence (MTS) et l’optogénétique. Son candidat phare, GS010, est en Phase III d'essai clinique et vise à restaurer la fonction visuelle chez les patients atteints de NOHL. Un autre produit en développement, GS030, est en Phase I/II et cible la rétinite pigmentaire, une autre cause majeure de cécité.
Il est important de noter que GS010/LUMEVOQ® n'a pas encore reçu d'autorisation de mise sur le marché, ni en France ni ailleurs, ce qui souligne l'importance d'une surveillance continue des résultats des essais cliniques. La réussite de ces traitements pourrait non seulement transformer la vie des patients atteints de NOHL, mais également positionner GenSight comme un leader dans le secteur des thérapies géniques.
Pour plus d'informations, l'article complet est accessible en ligne. Les investisseurs et les acteurs du marché suivront de près les développements futurs concernant GS010 et les autres projets de GenSight Biologics.
Source : communiqué de GENSIGHT BIOLOGICS déposé auprès de l'AMF le 11 mai 2026.