GenSight Biologics : PIONEER de Phase 1/2 sur GS030 publié dans le NEJM le 8 octobre 2026
Selon son communiqué du 8 octobre 2026, GenSight Biologics et l’Hôpital national des 15-20 ont annoncé la publication dans le New England Journal of Medicine des résultats de l’essai PIONEER sur GS030. L’étude de Phase 1/2 porte sur 10 patients atteints de rétinopathie pigmentaire au stade avancé.
Chiffres clés
- Participants : 10 patients
- Amélioration cliniquement pertinente de la sensibilité à la lumière : 6 patients sur 10
- Évolution favorable dans les tests comportementaux visuels : 4 patients sur 8
- Dose retenue pour la cohorte d’extension : 5e11 vg
GenSight Biologics publie les résultats de Phase 1/2 de GS030 dans le NEJM
Le 8 octobre 2026, GenSight Biologics et l’Hôpital national des 15-20 ont annoncé la publication des résultats de l’essai PIONEER dans The New England Journal of Medicine.
L’article du numéro du 8 octobre 2026 présente les principaux résultats de sécurité de GS030 et des évaluations exploratoires de la fonction visuelle chez des patients atteints de rétinopathie pigmentaire au stade avancé.
Des résultats de sécurité jugés favorables dans l’essai PIONEER
La plupart des événements indésirables oculaires ont été légers ou modérés, selon le communiqué du 8 octobre 2026.
Le seul événement classé comme sévère s’est résolu en quelques minutes après instillation d’Iopidine.
Aucun événement indésirable systémique n’a été jugé imputable au médicament expérimental ou à l’injection intravitréenne.
GS030 : des signaux exploratoires sur la fonction visuelle
Chez 6 des 10 participants, les évaluations exploratoires ont mis en évidence une amélioration cliniquement pertinente de la sensibilité à la lumière, mesurée par le test FST.
Parmi les 8 participants ayant mené à terme les tests comportementaux visuels, 4 ont présenté une évolution favorable de leur capacité à détecter, localiser ou toucher des objets, ou à déterminer l’orientation de barres.
Chez un sous-groupe de participants, des enregistrements EEG à haute densité ont montré des modifications compatibles avec une transmission au cortex visuel de signaux visuels évoqués par optogénétique.
Une étude publiée après la reconnaissance du rôle de l’optogénétique
GenSight Biologics relie cette publication aux travaux de longue date menés sur la restauration de la vision par l’optogénétique et aux contributions de ses cofondateurs, les professeurs José-Alain Sahel et Botond Roska.
Le communiqué précise aussi que GS030 est en développement clinique de Phase I/II pour la rétinopathie pigmentaire au stade avancé et n’a obtenu d’autorisation de mise sur le marché dans aucun pays.
Source : communiqué de GenSight Biologics déposé auprès de l'AMF le 8 octobre 2026.