GenSight Biologics obtient une autorisation d'accès compassionnel pour sa thérapie génique GS010/LUMEVOQ en France
GenSight Biologics, une société biopharmaceutique innovante cotée sur Euronext sous le symbole SIGHT, a annoncé le 22 décembre 2025 la délivrance d'une autorisation d'accès compassionnel (AAC) par l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) pour sa thérapie génique GS010/LUMEVOQ®.
Cette décision permet aux patients souffrant de Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL), une maladie rare et grave causée par la mutation mitochondriale ND4, d'accéder à un traitement qui n'est pas encore commercialisé. La NOHL entraîne une perte de vision brutale et souvent irréversible, menant à la cécité légale. La mutation ND4 est particulièrement redoutable, étant associée à un pronostic défavorable parmi les mutations identifiées.
Les autorisations d'accès compassionnel sont essentielles pour les patients n'ayant pas d'alternatives thérapeutiques viables. Ces demandes doivent être formulées par des professionnels de santé, qui soumettent des dossiers nominatifs à l'ANSM. L'agence évalue chaque cas en fonction de critères spécifiques, notamment le temps écoulé depuis l'apparition des symptômes.
GenSight Biologics se distingue par son engagement envers le développement de solutions thérapeutiques pour les maladies neurodégénératives de la rétine et les troubles du système nerveux central. Son portefeuille repose sur des technologies de pointe, telles que le Mitochondrial Targeting Sequence (MTS) et l'optogénétique, visant à offrir des traitements innovants par injection intravitréenne unique.
La thérapie génique GS010/LUMEVOQ® (lenadogene nolparvovec) représente une avancée significative dans le domaine de la médecine régénérative, avec des résultats prometteurs dans le traitement de la NOHL. Bien qu'elle n'ait pas encore reçu d'autorisation de mise sur le marché, cette AAC constitue une étape cruciale pour les patients en attente d'un traitement efficace.
Pour plus d'informations, les investisseurs peuvent contacter GenSight Biologics via leur Directeur Administratif et Financier, Jan Eryk Umiastowski, à l'adresse suivante : [email protected].
Source : communiqué de GENSIGHT BIOLOGICS déposé auprès de l'AMF le 22 décembre 2025.