GenSight Biologics : De nouveaux facteurs prédictifs pour l'efficacité de LUMEVOQ® chez les patients atteints de NOHL
GenSight Biologics (Euronext : SIGHT), une société biopharmaceutique française spécialisée dans les thérapies géniques pour les maladies neurodégénératives, a récemment publié une étude clé sur les facteurs prédictifs du résultat visuel final chez les patients traités avec son candidat-médicament LUMEVOQ® (lenadogene nolparvovec). Cette publication, parue dans la revue Investigative Ophthalmology & Visual Science, met en lumière des éléments cruciaux pour optimiser le traitement des patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie rare entraînant une perte de vision irréversible.
Les résultats de l'étude révèlent que une meilleure acuité visuelle initiale et une épaisseur plus importante des couches rétiniennes, mesurées par tomographie par cohérence optique (OCT), sont des indicateurs clés d'amélioration de la vision après traitement. En particulier, les patients ayant reçu LUMEVOQ® durant la phase dynamique de la maladie ont montré de meilleurs résultats visuels que ceux traités lors de la phase subaiguë. Cette découverte remet en question les pratiques actuelles concernant le moment optimal pour administrer la thérapie génique.
Le Dr Robert C. Sergott, auteur principal de l'étude, souligne que cette recherche est la première à utiliser la technologie SD-OCT pour identifier ces facteurs prédictifs. Il note également que l'injection directe de lenadogene nolparvovec pourrait être plus efficace que les traitements alternatifs, suggérant un bénéfice à un traitement bilatéral lorsqu'il est possible.
Les analyses ont également mis en lumière que le pseudo-œdème observé durant la phase subaiguë pourrait entraver l'efficacité du traitement, soulignant l'importance de la période de traitement. Les résultats indiquent que, pour maximiser les chances d'amélioration visuelle, il est préférable d'intervenir rapidement après l'apparition des symptômes.
La NOHL, maladie génétique rare, entraîne une perte rapide et souvent irréversible de la vision, touchant principalement les jeunes adultes. Avec 97% des patients perdant la vision dans les deux yeux en moins d'un an, les résultats de cette étude pourraient transformer les approches thérapeutiques actuelles et améliorer significativement les perspectives pour les patients.
En conclusion, les découvertes de GenSight Biologics concernant LUMEVOQ® pourraient ouvrir de nouvelles voies dans le traitement de la NOHL, renforçant ainsi la position de la société sur le marché des thérapies géniques. Les investisseurs devraient surveiller de près les développements futurs et les résultats des études en cours, notamment celles liées aux traitements bilatéraux et à l'évaluation à long terme de LUMEVOQ®.