Cellectis : UCART22 obtient le statut de médicament orphelin pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë
Cellectis, une société de biotechnologie innovante, a récemment annoncé que la FDA a accordé à son produit candidat UCART22 le statut de médicament orphelin ainsi que la désignation de médicament pour une maladie pédiatrique rare (RPDD) pour le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA). Cette reconnaissance marque une étape significative dans le développement de thérapies CAR T allogéniques, cruciales pour les patients souffrant de cette maladie potentiellement mortelle.La LLA représente environ 10% des cas de leucémie aux États-Unis, avec environ 6 660 nouveaux cas et 1 560 décès liés à cette maladie en 2022. La progression rapide de la LLA peut rendre son traitement urgent, notamment pour les patients qui ne peuvent pas bénéficier d'une transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) ou qui rechutent après un traitement initial.Mark Frattini, M.D., Ph.D., directeur médical de Cellectis, a exprimé sa satisfaction quant à cette décision de la FDA, soulignant le besoin pressant de nouvelles options thérapeutiques pour les patients en situation critique. UCART22 est un produit candidat CAR T allogénique ciblant CD22, actuellement évalué dans l’essai clinique de Phase 1/2 BALLI-01, qui vise à déterminer la sécurité et l'efficacité du traitement chez les patients atteints de LLA réfractaire.Les résultats préliminaires des essais cliniques, présentés lors de l'American Society of Hematology (ASH) en décembre 2023, sont prometteurs, montrant un taux de réponse de 67% au niveau de dose 2, comparativement à 50% au niveau de dose 3 pour un produit fabriqué par un CDMO externe. Cellectis prévoit de fournir des mises à jour sur l'essai BALLI-01 d'ici la fin de l'année 2024.Le statut de médicament orphelin accordé par la FDA facilite le développement et la commercialisation de nouveaux traitements pour les maladies rares, tandis que la désignation RPDD pourrait également conduire à l'obtention d'un « Priority Review Voucher » lors de l'autorisation de mise sur le marché.En tant que pionnier dans le domaine de l'édition de gènes avec sa technologie TALEN®, Cellectis continue d'innover pour répondre aux besoins non satisfaits des patients atteints de maladies graves. Avec des opérations aux États-Unis et en Europe, la société est cotée sur Euronext Growth (ALCLS) et le Nasdaq (CLLS). Pour plus d'informations, visitez leur site web à l'adresse www.cellectis.com.
Analyse de l'actualité :
Cellectis a récemment reçu une excellente nouvelle avec l'octroi par la FDA du statut de médicament orphelin pour son produit candidat UCART22, destiné à traiter la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA). Cette reconnaissance est une étape majeure pour la société, car elle souligne l'importance des thérapies CAR T allogéniques dans le traitement d'une maladie qui représente environ 10% des cas de leucémie aux États-Unis.
Le fait que UCART22 soit actuellement évalué dans un essai clinique de Phase 1/2, le BALLI-01, et présente des résultats préliminaires prometteurs avec un taux de réponse de 67% au niveau de dose 2, renforce la position de Cellectis sur le marché. La désignation RPDD pourrait également ouvrir la voie à des avantages supplémentaires lors de la mise sur le marché, ce qui est crucial pour attirer les investisseurs.
La déclaration de Mark Frattini, M.D., Ph.D., mettant en avant le besoin pressant de nouvelles options thérapeutiques, souligne l'urgence et la pertinence de ce développement. Cela pourrait non seulement améliorer les perspectives de santé des patients, mais aussi renforcer la réputation de Cellectis en tant qu'innovateur dans le domaine de l'édition de gènes.
En somme, cette annonce est très favorable pour la société, tant sur le plan de la recherche que de la perception du marché, ce qui pourrait avoir un impact positif sur son cours de bourse.