THX Pharma et Exeltis : Avis favorable de l'EMA pour TX01, une avancée majeure vers la commercialisation
THX Pharma (Theranexus) et Exeltis ont reçu un avis favorable de l'Agence européenne des médicaments (EMA) concernant le Plan d'Investigation Pédiatrique (PIP) pour leur médicament TX01, destiné à traiter la maladie de Niemann-Pick de type C. Cette décision clé ouvre la voie à une demande d'Autorisation de Mise sur le Marché Pédiatrique (PUMA), offrant jusqu'à 10 ans de protection commerciale en Europe.
Le PIP est un instrument réglementaire crucial pour le développement de médicaments pédiatriques dans l'Union européenne. L'approbation par le Comité pédiatrique (PDCO) de l'EMA valide le programme de développement de TX01, incluant les volets qualité, préclinique et clinique, ainsi que la stratégie de formulation pédiatrique.
Mathieu Charvériat, Président-Directeur général de THX Pharma, a souligné l'importance de cette étape réglementaire, affirmant que l'avis favorable du PDCO représente un jalon significatif dans le parcours de développement pédiatrique. Il a également précisé que cette décision permet d'accéder à la procédure PUMA, qui combine une approche ciblée et une autorisation centralisée, facilitant ainsi l'entrée sur le marché dans les 27 États membres de l'UE, ainsi qu'en Islande, au Liechtenstein et en Norvège.
La procédure PUMA se distingue par plusieurs avantages :
- Protection du marché pédiatrique allant jusqu'à 10 ans
- Autorisation unique pour l'ensemble de l'UE, simplifiant l'accès au marché
- Position renforcée lors des négociations de prix et de remboursement grâce à la reconnaissance de la valeur des traitements pédiatriques spécifiques.
TX01 est développé pour répondre aux besoins des enfants atteints de maladies lysosomales rares, telles que la maladie de Gaucher et la maladie de Niemann-Pick de type C. La commercialisation de TX01 est prévue pour 2027, avec des perspectives d'expansion vers l'Amérique latine et certains pays du Moyen-Orient.
En somme, cette avancée réglementaire marque un tournant pour THX Pharma et Exeltis, consolidant leur engagement envers les patients et ouvrant des horizons prometteurs pour le traitement des maladies pédiatriques rares.
Source : communiqué de THERANEXUS déposé auprès de l'AMF le 9 juin 2026.