THX Pharma, BBDF et Biocodex : Lancement d'un Essai Clinique de Phase 3 pour Traiter la Maladie de Batten Juvénile

THX Pharma, en collaboration avec la Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) et Biocodex, a annoncé le dépôt de demandes d'autorisation pour un essai clinique de phase 3 concernant son traitement Batten-1, destiné à la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3). Ce projet, qui marque une avancée significative dans la lutte contre cette maladie rare, a été soumis aux autorités réglementaires américaines (FDA), britanniques (MHRA) et européennes via le système CTIS.

Les résultats de cette étude, dénommée Batten-1-02, viseront à démontrer l'efficacité du miglustat, sous sa formulation liquide orale propriétaire. Environ 27 patients âgés de 4 à 17 ans seront recrutés pour participer à cette étude multicentrique, qui se déroulera dans dix centres de référence aux États-Unis et en Europe.

Le critère principal de l'étude est l'évaluation de l'acuité visuelle, un indicateur standardisé recommandé par la FDA. Les chercheurs anticipent que le traitement permettra de stabiliser l'acuité visuelle des patients après un an, comparativement aux patients non traités. Cette étude est entièrement financée par Biocodex, conformément à un accord de licence mondial signé en février 2026.

Mathieu Charvériat, Président et Directeur Général de THX Pharma, a souligné l'importance de cette étape pour les familles touchées par la maladie de Batten, affirmant que l'étude pourrait potentiellement ralentir le déclin de l'acuité visuelle chez les enfants. Craig Benson, Fondateur de la BBDF, a également exprimé son espoir quant à l'impact de cette recherche sur les familles concernées.

Biocodex, de son côté, a réaffirmé son engagement envers le développement de solutions innovantes pour les maladies neurologiques rares, en mettant à profit plus de 30 ans d'expertise dans ce domaine. Ce partenariat illustre l'engagement collectif des acteurs du secteur pour faire avancer la science et améliorer la vie des patients.

En somme, le dépôt des demandes d'autorisation pour l'essai clinique de phase 3 de Batten-1 représente une avancée majeure dans la recherche sur la maladie de Batten juvénile. Les investisseurs et les parties prenantes du secteur pharmaceutique suivront de près cette initiative prometteuse, qui pourrait ouvrir la voie à de nouvelles options thérapeutiques pour les enfants atteints de cette affection rare.

Source : communiqué de THERANEXUS déposé auprès de l'AMF le 1er septembre 2026.