Cellectis Innove avec une Édition Génomique Non Virale : Perspectives Prometteuses pour les Thérapies Cellulaires et Géniques
Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique cotée sur Euronext Growth (ALCLS) et NASDAQ (CLLS), a récemment dévoilé des avancées significatives en matière d'édition génomique lors de l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) prévue du 13 au 17 mai 2025 à la Nouvelle-Orléans. La société présente une approche non virale d'insertion de transgènes utilisant sa technologie TALEN®, ainsi que des innovations avec les TALE base editors (TALEB).
Dans son étude, Cellectis démontre comment l'édition génomique médiée par TALEN® combinée à une méthode non virale permet une insertion efficace de gènes dans différents types cellulaires. Cette technique utilise de l'ADN simple brin (ssDNA), offrant une alternative aux méthodes classiques basées sur des vecteurs viraux tels que les lentivirus ou les AAV. Les résultats indiquent que cette approche pourrait réduire les risques de toxicité et améliorer la viabilité cellulaire, ouvrant ainsi la voie à de nouvelles options thérapeutiques pour des maladies graves telles que le cancer et les troubles génétiques.
Les données préliminaires montrent que l'utilisation de ssDNA circulaire (cssDNA) favorise une édition génétique plus stable et préserve la santé des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPC). Ces résultats soulignent l'importance de développer des thérapies cellulaires et géniques plus sûres et efficaces.
En parallèle, Cellectis met en avant ses TALEB, qui permettent une conversion précise de la cytosine en thymine sans nécessiter de coupure d'ADN. La société a mis au point une méthode pour évaluer l'efficacité de cette conversion, révélant une grande spécificité des TALEB, sans effets hors cible détectés. Cela renforce leur potentiel pour des applications thérapeutiques futures.
Beatriz Aranda Orgilles, Ph.D., souligne que ces innovations visent à offrir des traitements alternatifs sûrs et efficaces pour divers patients, tandis que Louisa Mayer, Ph.D., met en lumière l'évolution de la technologie TALE de Cellectis, enrichissant ainsi les solutions d'édition génomique disponibles.
Pour plus d'informations sur ces avancées, les abstracts seront disponibles sur le site de l'ASGCT et les posters publiés sur le site de Cellectis lors de l'événement. Cellectis continue de se positionner comme un leader dans le domaine de l'édition génomique, contrôlant l'ensemble de la chaîne de valeur de la thérapie cellulaire et génique grâce à ses capacités de production internes. Pour suivre leurs développements, consultez leur site internet à l'adresse www.cellectis.com.