Aelis Farma : Avis favorable de l'EMA pour AEF0217, une avancée majeure dans le traitement de la trisomie 21
Aelis Farma, société biopharmaceutique innovante, a récemment annoncé que le Comité Pédiatrique (PDCO) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis favorable sur son Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP) pour AEF0217. Ce traitement prometteur vise à améliorer les troubles du comportement adaptatif et les altérations cognitives associés à la trisomie 21 (syndrome de Down).
Le PIP approuvé couvre les enfants de la naissance à moins de 18 ans et propose une approche clinique progressive, allant des adolescents aux plus jeunes enfants. Cette validation renforce non seulement la crédibilité réglementaire d’Aelis Farma, mais elle sécurise également le développement futur du médicament en établissant des attentes claires sur les exigences pédiatriques.
En effet, le PDCO a jugé que le programme de toxicologie préclinique existant était suffisant et a accepté la formulation actuelle d’AEF0217 pour un usage pédiatrique. Cela constitue une étape clé vers l’obtention de l'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) en Europe, un objectif crucial pour Aelis Farma.
L'approche clinique se décline en deux volets : le premier inclut une étude de Phase 2B chez des adolescents et jeunes adultes âgés de 16 à 32 ans, tandis que le second volet, soutenu par le PIP, prévoit l'inclusion progressive d'enfants plus jeunes. Cette stratégie permet d'adapter les essais cliniques en fonction des données recueillies lors des études précédentes, optimisant ainsi le développement du médicament.
Le directeur général d’Aelis Farma, Pier Vincenzo Piazza, a souligné l’importance de cet avis favorable, déclarant qu'il valide la robustesse de leur stratégie de développement et répond à un besoin médical non satisfait pour les familles touchées par la trisomie 21. AEF0217, qui appartient à une nouvelle classe de médicaments, les inhibiteurs spécifiques de la signalisation du récepteur CB1, pourrait transformer le paysage thérapeutique pour ces patients en offrant des améliorations significatives dans leur qualité de vie.
Ce projet est soutenu par le financement de l'UE dans le cadre du programme H2020, témoignant de l'importance de cette recherche au niveau européen. En conclusion, l’avis positif du PDCO représente une avancée significative pour Aelis Farma et pour les millions de familles concernées par la trisomie 21, tout en renforçant la position de la société sur le marché biopharmaceutique.
Source : communiqué de AELIS FARMA déposé auprès de l'AMF le 12 janvier 2026.