AB Science : La Molécule AB8939 Obtient la Désignation de Médicament Orphelin pour Traiter la Leucémie Myéloïde Aiguë en Europe
AB Science SA (Euronext - FR0010557264 - AB) a annoncé le 23 avril 2025 que sa molécule AB8939 a reçu la désignation de médicament orphelin par l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA). Cette reconnaissance s'ajoute à la désignation déjà obtenue auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine, soulignant le potentiel thérapeutique significatif de cette molécule.
La désignation de médicament orphelin est attribuée lorsque le produit démontre un avantage clinique majeur par rapport aux traitements existants. Dans le cas d'AB8939, les données précliniques ont montré une efficacité impressionnante, notamment sur des cellules cancéreuses résistantes à d'autres traitements comme la cytarabine et la vincristine. Par exemple, 45 % des cellules résistantes à la vincristine et 66 % de celles résistantes à la cytarabine ont répondu positivement au traitement par AB8939, même dans des cas complexes avec des mutations génétiques.
Les résultats d'études sur des modèles murins indiquent également que AB8939 peut réduire les tumeurs et prolonger la survie des patients atteints de LMA réfractaire. En outre, son utilisation en combinaison avec d'autres traitements comme Vidaza® et venetoclax a montré des effets additifs, améliorant ainsi les résultats sans provoquer de toxicité sanguine, un problème courant avec d'autres thérapies.
Le Professeur Olivier Hermine, Président du Comité Scientifique d'AB Science, a souligné l'importance de cette désignation, affirmant que AB8939 a démontré une activité prometteuse en monothérapie sur des lignées de patients résistants à l'Ara-C, y compris dans des situations génétiques défavorables. La phase 1 actuelle vise à évaluer les combinaisons de AB8939 avec des traitements de référence pour les patients réfractaires.
La désignation de médicament orphelin confère également plusieurs avantages aux entreprises, tels que des conseils scientifiques à tarif réduit et un accès facilité à la procédure de mise sur le marché. Si AB8939 est approuvé, il bénéficiera de 10 ans d'exclusivité commerciale, renforçant ainsi la position d'AB Science sur le marché.
En conclusion, la reconnaissance d'AB8939 comme médicament orphelin représente une avancée majeure pour AB Science et pourrait transformer le paysage du traitement de la leucémie myéloïde aiguë, offrant de nouvelles perspectives aux patients souffrant de cette maladie redoutable.