Theranexus et la Fondation Beyond Batten Disease : Des résultats prometteurs pour Batten-1 dans le traitement de la maladie de Batten CLN3
Theranexus, une société biopharmaceutique innovante, et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF) ont récemment annoncé des résultats très positifs concernant leur traitement Batten-1 (miglustat) pour la maladie de Batten CLN3. Ces données, issues d'une analyse en vie réelle, montrent une préservation significative de l'acuité visuelle chez les patients traités par rapport à ceux qui ne reçoivent pas de traitement.
Cette étude a été menée sur un échantillon de 33 patients, dont 11 ont été traités avec Batten-1 et 22 n'ont reçu aucun traitement. Les résultats ont révélé une différence statistiquement significative et cliniquement pertinente, indiquant que les patients sous traitement ont conservé une meilleure acuité visuelle sur une période de suivi de 12 mois. Ces conclusions viennent renforcer les résultats précédents d'une étude de phase 1/2, soulignant le potentiel du miglustat à répondre à un besoin médical crucial dans le traitement de cette maladie rare et dévastatrice.
Le critère d'évaluation utilisé dans cette analyse est identique à celui qui sera appliqué lors de l'essai pivot de phase 3 à venir, validé par la Food and Drug Administration (FDA) et l'Agence européenne des médicaments (EMA). Selon Craig Benson, Président de la BBDF, ces résultats offrent un nouvel espoir pour les patients atteints de la maladie CLN3, qui, jusqu'à présent, n'avaient aucune option thérapeutique.
Le Dr Gary Clark, Chef du service de neurologie au Baylor College of Medicine, a également salué ces résultats, notant qu'une stabilisation de l'acuité visuelle est sans précédent dans cette population, où une dégradation continue de la vision est normalement attendue. Marie Sebille, Directrice Médicale de Theranexus, a affirmé que ces résultats soutiennent fortement leur stratégie de développement et leur choix de critères d'évaluation pour démontrer l'efficacité potentielle de Batten-1.
Batten-1 est un médicament dont le principe actif, le miglustat, agit en bloquant l'accumulation de glycosphingolipides, réduisant ainsi la mort neuronale et la neuro-inflammation. Ce traitement est particulièrement pertinent pour les patients pédiatriques, car il sera administré sous forme liquide lors de l'étude de phase 3.
La maladie de Batten, une maladie génétique rare et mortelle, se manifeste généralement par une perte progressive de la vision chez les jeunes enfants, suivie de troubles cognitifs et moteurs. Actuellement, environ 2 000 patients sont touchés par cette maladie en Europe et aux États-Unis.
Les résultats de cette étude seront présentés à la conférence NCL 2025 prévue en octobre en Australie, marquant une étape clé dans le développement de traitements pour cette maladie dévastatrice.