GenSight Biologics : Approbation de l'étude REVISE pour GS010, un espoir dans le traitement de la NOHL
GenSight Biologics (Euronext : SIGHT), une société biopharmaceutique innovante, a récemment annoncé l'approbation réglementaire de son étude « dose-ranging » REVISE par l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) en France. Cette étude vise à évaluer l'efficacité et la tolérance de deux doses de GS010/LUMEVOQ (lenadogene nolparvovec), un candidat prometteur pour le traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL), causée par une mutation du gène mitochondrial ND4.
Le protocole de l'étude a été approuvé après une évaluation approfondie des aspects cliniques et qualité du produit. L'étude REVISE, qui devrait débuter en janvier 2026, est conçue pour recruter 14 patients présentant une mutation confirmée du gène ND4 et une perte de vision récente. Le critère principal d'évaluation sera le changement de l'acuité visuelle (Best Corrected Visual Acuity, BCVA) mesuré 1,5 an après le traitement.
Cette approbation est cruciale car elle soutient également la demande en cours de GenSight pour un programme d'accès compassionnel en France. En parallèle, la société se concentre sur ses priorités stratégiques pour 2026, notamment le transfert de technologie vers un nouveau partenaire de fabrication et la finalisation du protocole de l'étude de Phase III.
GenSight explore également des opportunités d'octroi de licences pour GS010 sur des marchés en dehors des États-Unis et de l'Europe, tout en envisageant des programmes d'accès compassionnel payants à l'échelle mondiale. Actuellement, GS010 n'a pas reçu d'autorisation de mise sur le marché et n'est pas disponible commercialement.
La Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) est une maladie mitochondriale rare, souvent transmise par la mère, entraînant une perte de vision brutale et irréversible. La mutation ND4 est la plus courante et associée à un pronostic défavorable.
GenSight Biologics continue de se positionner comme un acteur clé dans le domaine des thérapies géniques, avec une approche visant à restaurer la fonction visuelle chez les patients atteints de maladies rétiniennes. La société s'appuie sur des technologies innovantes, telles que la séquence de ciblage mitochondrial (MTS), pour développer des traitements potentiels capables de transformer la vie des patients souffrant de cécité.
Pour les investisseurs et les parties prenantes, cette avancée représente une opportunité significative dans le secteur des biotechnologies, mettant en lumière le potentiel de GS010 dans le traitement de la NOHL et renforçant la position de GenSight sur le marché.
Source : communiqué de GENSIGHT BIOLOGICS déposé auprès de l'AMF le 2 décembre 2025.