GENFIT : Désignation Orphan Drug de la FDA pour NTZ, une avancée majeure dans le traitement de l'ACLF
GENFIT, société biopharmaceutique française, a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Orphan Drug à son candidat-médicament NTZ (nitazoxanide) pour le traitement de la décompensation aiguë sur cirrhose (ACLF). Cette reconnaissance est particulièrement significative, car l'ACLF est un syndrome grave sans traitement approuvé à ce jour, caractérisé par une détérioration rapide des patients et une mortalité élevée à court terme.
La nouvelle formulation de NTZ, nommée G1090N, a été développée pour optimiser son potentiel clinique chez les patients en situation critique. Les résultats préliminaires de la phase 1 ont montré un profil de sécurité favorable, accompagnés de données prometteuses sur l'activité anti-inflammatoire de la molécule, obtenues lors d'essais ex vivo sur des échantillons de donneurs sains et cirrhotiques.
Cette désignation Orphan Drug permet à GENFIT de bénéficier de plusieurs avantages réglementaires, notamment un soutien accru de la FDA tout au long du développement du médicament, des réductions de frais administratifs, et surtout, une exclusivité de marché de sept ans aux États-Unis si le médicament est approuvé.
Le programme G1090N est le plus avancé de GENFIT dans le domaine de l'ACLF. La société prévoit de lancer un essai clinique de phase 2 au second semestre 2026, ce qui pourrait marquer une étape cruciale dans le développement de traitements pour cette pathologie.
GENFIT se positionne comme un acteur clé dans le domaine des maladies rares du foie, avec une expertise solide bâtie sur plus de deux décennies de recherche et développement. En plus de l'ACLF, la société explore d'autres conditions graves comme le cholangiocarcinome et les troubles du cycle de l'urée.
En 2024, GENFIT a déjà connu un succès notable avec l'approbation accélérée de Iqirvo® (elafibranor) par la FDA et d'autres agences réglementaires, témoignant de sa capacité à développer des traitements innovants. Avec un portefeuille R&D diversifié et une approche axée sur les besoins médicaux non satisfaits, GENFIT continue de renforcer sa position sur le marché biopharmaceutique.
Pour les investisseurs, cette avancée représente une opportunité intéressante, compte tenu du potentiel de NTZ dans un segment thérapeutique encore largement inexploré. La désignation Orphan Drug pourrait également accroître l’attrait de la société auprès des partenaires stratégiques et des investisseurs, renforçant ainsi sa visibilité sur le marché.
Source : communiqué de GENFIT déposé auprès de l'AMF le 9 mars 2026.