Aelis Farma : Lancement d'un Essai Clinique Prometteur de Phase 2B pour AEF0217 dans le Traitement des Troubles Cognitifs Associés à la Trisomie 21

Aelis Farma, société biopharmaceutique française innovante, a récemment obtenu les autorisation réglementaires nécessaires pour son essai clinique de Phase 2B concernant son candidat médicament AEF0217. Ce traitement, un inhibiteur spécifique de la signalisation du récepteur CB1, vise à répondre à un besoin médical majeur en offrant une solution pharmacologique aux troubles du comportement adaptatif et des fonctions cognitives chez les personnes atteintes de trisomie 21 (syndrome de Down).

Les autorisations ont été délivrées par l'Agence européenne des médicaments (EMA) ainsi que par les autorités nationales et comités d'éthique en France, en Italie et en Espagne. L'essai, qui inclura 188 participants âgés de 16 à 32 ans, se déroulera dans plusieurs centres cliniques spécialisés. Le recrutement devrait commencer prochainement, avec des résultats préliminaires attendus vers la mi-2027.

Dans le cadre de cet essai, les chercheurs visent à confirmer les résultats positifs obtenus lors d'une étude antérieure de Phase 1/2, où AEF0217 avait montré un bon profil de sécurité et des améliorations significatives des comportements adaptatifs. Le traitement sera administré pendant 24 semaines à différentes doses, suivi d'une période de suivi de huit semaines.

Le principal objectif de cette étude est de démontrer l'efficacité d'AEF0217 dans l'amélioration des comportements adaptatifs, mesurée par l'échelle Vineland Adaptive Behaviour Scale. En outre, l'étude évaluera également l'impact sur la cognition, la qualité de vie et l'efficacité du sommeil.

Aelis Farma a mis en œuvre des mesures opérationnelles pour prolonger son horizon de trésorerie jusqu'au début de l'année 2028, permettant ainsi de financer l'essai tout en recherchant des options de financement supplémentaires. Le Directeur Général, Pier Vincenzo Piazza, a exprimé son enthousiasme face à cette avancée majeure dans le développement d'AEF0217, soulignant son potentiel pour améliorer la vie des personnes atteintes de trisomie 21.

En conclusion, l'essai de Phase 2B d'AEF0217 représente une étape cruciale dans la recherche de traitements efficaces pour les troubles cognitifs associés à la trisomie 21, marquant une avancée significative dans le domaine de la biopharmacie et des thérapies innovantes.

Source : communiqué de AELIS FARMA déposé auprès de l'AMF le 2 décembre 2025.